Как сообщается в эксклюзивной статье, опубликованной в Associated Press, эта процедура была проведена 13 ноября в Калифорнии. В тело человека были введены миллиарды копий корректирующего гена и генетический инструмент для изменения его ДНК. Первые результаты ожидаются в течение месяца, но команда наверняка будет знать, работает ли этот метод, только через три месяца.
Синдром Хантера
44-летний Брайян Мадейс страдает синдромом Хантера. Это редкое генетическое состояние, вызванное отсутствием или повреждением гена, который позволяет организму разрушать сложные молекулы. Накапливаясь в теле, эти молекулы приводят к постоянным и прогрессирующим повреждениям.
Для лечения Мадейса, как уже упоминалось, был использован радикально новый подход. В интервью для Associated Press пациент сказал: «Я готов рискнуть. Надеюсь, это поможет не только мне, но и другим людям».
Методы редактирования генов
Если этот подход окажется успешным, он может существенно повлиять на область генной терапии. Альтернативные методы редактирования генов уже использовались в других подходах. Например, ученые смогли изменить конкретные клетки в лаборатории, прежде чем ввести их пациентам. Другие генетические методы лечения вообще не изменяют ДНК, но их можно использовать только для лечения определенных заболеваний, к тому же часто они оказываются временными.
Надежду ученых на успех генной терапии, проведенной в организме человека, нельзя игнорировать, однако важно помнить, что мы находимся в самом начале этого пути и у нас нет кнопки отмены. Как только изменение в ДНК произойдет, мы не сможем вернуть генетический код к изначальному состоянию.
В целях безопасности были проведены обширные тесты на животных, поэтому ученые в целом настроены на успех, хотя осторожность в этом случае не будет лишней. Это совершенно новая технология, способная привести к последствиям, к которым мы не готовы. Несмотря на риски, у Мадейса не было другого шанса избавиться от болезни, поэтому он решил рискнуть. «Я всю жизнь ждал возможности вылечиться», - сказал он.
Как редактировать гены в теле человека
Инструментом для редактирования генов являются цинк-пальцевые нуклеазы. Он работает путем добавления нового гена и двух цинк-пальцевых белков в безвредный вирус, который затем перемещается в определенные клетки (в этом случае печени). Клетки начинают копировать цинк-пальцевые белки, в результате чего происходит разрезание ДНК. Именно в этот момент присоединяется новый ген. Чтобы избавить Мадейса от болезни, ученым пришлось отредактировать только 1 % клеток его печени.
